对抗全球器官短缺的希望猪肾获准用于临床试验

美国食品和药物管理局（FDA）批准了基因工程猪肾移植的首次大规模临床试验。这将测试从孤立病例转变为对多名患者进行系统评估。这一决定可能标志着异种器官移植取得了突破性进展，而异种器官移植被广泛认为是解决全球器官短缺的潜在办法。

9 月 8 日，总部位于剑桥的生物技术公司eGenesis 宣布9月8日，总部位于剑桥的生物技术公司 eGenesis 宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准其 EGEN-2784 猪肾的新药研究（IND）。该批准为为期24周的1/2/3期临床试验铺平了道路，该试验旨在评估该器官的安全性、耐受性和有效性。

与早期的一次性移植不同，这项新试验将在一项结构化研究中对多名患者进行平行治疗。这项研究由马萨诸塞州总医院的一个跨学科团队领导，包括移植专家莱昂纳多-V-里拉（Leonardo V. Riella）、外科医生川井达夫（Tatsuo Kawai）和纳赫尔-埃利亚斯（Nahel Elias），Eledon、Apellis和Karius等行业合作伙伴也为该项目提供了支持。

猪肾移植取得初步成功

马萨诸塞州总医院的医生已经报告了早期的成功。六十七岁的蒂姆-安德鲁斯（Tim Andrews）自 2025 年 1 月以来已经有七个多月没有进行透析，这比以往任何接受猪器官移植的患者都要长。同时，54 岁的比尔-斯图尔特（Bill Stewart）于 2025 年 6 月接受了 EGEN-2784 肾脏，术后仅一周就出院了。

eGenesis公司使用专门的基因组编辑平台开发器官，该平台整合了三种类型的修改：去除导致排斥反应的抗原，添加人类基因以提高兼容性，以及灭活内源性逆转录病毒。据 eGenesis 公司称，它是目前唯一一家同时应用这三种策略的公司。

对抗器官短缺的希望

据 eGenesis 公司称，尽管有 80 多万美国人患有严重的肾病，但 2024 年仅有 2.8 万例肾移植手术。透析患者的五年死亡率超过 50%，高于许多癌症的死亡率。这个问题远远超出了美国的范围，是一个全球性的挑战。

eGenesis 公司首席执行官迈克-柯蒂斯（Mike Curtis）称这是"向克服全球器官短缺迈出的决定性一步"。如果 EGEN-2784 的安全性和有效性得到证实，可靠、随时可用的捐献器官这一长期目标终将成为现实。