临床试验：基因疗法可使部分糖尿病患者免于频繁注射二甲双胍

4D Molecular Therapeutics（4DMT）最近公布了其基因疗法--4D-150临床试验的60周数据。该疗法编码了阿弗利百普和血管内皮生长因子C（VEGF-C）抑制序列。阿弗利百普是一种抗血管内皮生长因子药物，在这项研究中用作活性对照。

研究结果证明了4D-150对治疗DME的疗效。接受3期剂量4D-150治疗的患者最佳矫正视力（BCVA）提高了9.7个字母，中央子场厚度（CST）减少了174微米。这些结果表明，患者的视力和视网膜解剖都得到了改善。

与预计每8周使用2毫克阿弗利百普的患者相比，使用3次阿弗利百普负荷剂量后接受3期4D-150治疗的患者所需的补充注射次数减少了78%。与接受低剂量4D-150治疗的患者相比，接受3期剂量治疗的患者表现更好，补充注射次数减少了58%。9名接受第三阶段剂量治疗的患者中有4人无需注射，而11名接受低剂量治疗的患者中只有1人可以达到同样的效果。

David Almeida 最近在第 43 届美国视网膜专科医师协会（ASRS）科学年会上介绍了这些结果。

4D-150 有可能从根本上改变二极体视网膜病变的治疗方法，因为它可以减轻治疗负担，同时提供有意义的、持久的视力改善。- 大卫-阿尔梅达

这项研究的参与者对 4D-150 治疗的耐受性良好。在任何时间点都没有观察到眼内炎症，没有一个参与者需要修改局部皮质类固醇治疗方案。在整个试验过程中，没有出现眼压过低、眼底炎、血管炎、脉络膜渗出或视网膜动脉闭塞等病例。平均眼压也保持在正常范围内。

您知道吗？约 5.3% 的糖尿病患者患有 DME（2014 年研究）。