基因编辑技术帮助 1 型糖尿病患者自制胰岛素

在医学界取得的一项重大突破中，一名有 37 年 1 型糖尿病病史的 42 岁男子接受了来自 60 岁捐赠者的转基因胰岛细胞移植，而且无需服用任何免疫抑制药物。这一结果发表在《新英格兰医学杂志》（New England Journal of Medicine）上的一篇论文中，详细介绍了一种新的治疗方法，这种方法有朝一日可能会治愈这种疾病。

在试验之前，病人的胰岛素分泌水平 "检测不到"。在试验中，研究人员使用CRISPR-Cas12b基因编辑技术使其对患者的免疫系统产生免疫力。为此，他们移除了像外来标识符一样的HLA蛋白，然后添加了一种像 "别吃我 "信号一样的蛋白质CD47。通过17次单独注射，医生们向患者体内输送了约8000万个经过改造的细胞。

研究小组表示，为了便于观察，他们加入了一些经过编辑和部分编辑的细胞。病人的免疫系统立即攻击并消灭了这些细胞。另一方面，他的免疫系统完全忽略了免疫力低下的细胞，这些细胞存活了下来，并在为期12周的研究期间产生了胰岛素。

研究期间进行的 C 肽测量证实，胰岛细胞成功整合并产生了胰岛素。虽然这还只是一项概念验证研究，但它为治疗1型糖尿病提供了另一条希望之路，使患者免去了频繁注射胰岛素和服用有毒副作用的免疫抑制剂的麻烦。