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癌症治疗取得突破性进展:动物实验证明新型化疗药物的疗效提高了 2 万倍,且无副作用

在动物实验中,由于使用了球形核酸,化合物 5-氟尿嘧啶的疗效比普通药物高出 2 万倍。(图片来源:西北大学)
在动物实验中,由于使用了球形核酸,化合物 5-氟尿嘧啶的疗效比普通药物高出 2 万倍。(图片来源:西北大学)
研究人员利用球形核酸重新设计了化疗药物 5-氟尿嘧啶,使其在动物实验中对白血病细胞的疗效提高了 2 万倍。同样引人注目的是,没有观察到任何副作用。
Health Science

化疗仍然是多种癌症的标准治疗方法,但它远非完美。这种方法依靠细胞毒素杀死快速分裂的细胞,但缺乏精确性。最常用的药物之一是 5-氟尿嘧啶(5-Fu),它不仅针对癌细胞,也针对健康组织,通常会引起严重的副作用,如恶心、疲劳或心脏并发症。5-氟尿嘧啶在体液中的溶解度很低,这进一步限制了它的有效性。

国际纳米技术研究所所长查德-A-米尔金教授领导的西北大学研究小组可能已经找到了解决这些难题的办法。研究人员重新设计了化疗化合物的分子结构,使其在动物实验中对白血病细胞的疗效提高了 2 万倍,而且不会产生任何副作用。他们的研究成果于 10 月 29 日发表在ACS Nano 上。

关键:球形核酸

这种先进的化合物建立在球形核酸(SNA)的基础上--球形核酸是一种微小的纳米结构,由一个颗粒核心组成,周围是紧密排列的 DNA 或 RNA 链。在这种设计中,化疗化合物 5-Fu 以化学方式嵌入 DNA 外壳。这一概念简单而强大:癌细胞通过特定的表面受体识别并吸收球形粒子。一旦进入体内,酶就会分解 DNA 外壳,将药物准确地释放到需要的地方。虽然这是理论,但现在的研究结果表明它在实践中同样有效。

来自美国西北大学的一段视频短片展示了纳米结构如何进入癌细胞并从内部释放药物:

急性髓性白血病(AML)的动物实验中,结果令人震惊。的动物实验中,结果令人震惊。基于 SNA 的疗法进入癌细胞的效率是标准药物的 12.5 倍,杀死癌细胞的效果是标准药物的 2 万倍。疾病进展速度减缓了 59 倍,接受治疗的动物血液和脾脏中的白血病细胞几乎消失。与此同时,健康的组织和器官仍未受到影响,也未观察到任何副作用。

癌症研究的里程碑

研究人员称他们的工作是结构纳米医学的一个里程碑--这是一种利用药物的化学成分和空间设计来精确控制药物在体内行为的新方法。因此,这项研究成果标志着癌症治疗向前迈出了一大步。展望未来,同样的策略还有可能应用于抗感染、神经退行性疾病或自身免疫性疾病。

目前,有七种基于 SNA 的疗法正在进行临床试验。至于新开发的白血病疗法,下一步将进行更广泛的动物实验,然后进行人体临床试验。不过,这种药物可能还需要几年才能上市。

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Marius Müller, 2025-11- 4 (Update: 2025-11- 5)